作为急性肝卟啉病的治疗药物吉博硅烷申请批准

申请批准Alnairam RNAi的治疗药物吉博硅烷作为急性肝卟啉病的治疗药物

日本Alnylam日本公司于9月29日宣布，已在日本申请批准使用吉宝硅烷钠（通用名称），这是一种用于治疗急性肝卟啉症（AHP）的RNAi治疗药物。它已被厚生劳动省指定为罕见病药物，并需要接受优先检查。

AHP是一种罕见的遗传性疾病，其特征是严重且无法解释的腹痛和使人虚弱的发作，如呕吐和抽搐。由于发作时可能出现瘫痪和呼吸骤停，也有危及生命的危险。在许多AHP患者中，发作之间持续存在诸如疼痛之类的慢性症状，并对日常功能和QOL产生不利影响。根据患者的症状，某些患者可能被诊断出患有其他常见疾病，例如妇科疾病和病毒性肠胃炎，并且可能需要超过10年的明确诊断。

吉波硅烷是靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）的RNA干扰（RNAi）治疗剂。通过专门降低ALAS1信使RNA（mRNA），可降低与AHP发作和其他症状相关的毒性。3期试验表明，与安慰剂相比，丁烷硅烷显着降低了需要住院，紧急就诊和在家中静脉给予血红素的卟啉病的发生率。

该公司是Alnylam Pharmaceuticals在美国的日本子公司，成立于2018年7月，旨在将RNAi治疗药物（一种核酸药物）引入日本。同年，我们推出了Onpatro静脉输液（通用名称：苯甲硅烷钠），这是日本首个用于指示反siletin型家族性淀粉样蛋白多神经病的RNAi治疗药物。吉波硅烷是RNAi治疗药物的批准申请，它是日本的第二大成分。